El potencial terapéutico de la ribozimas

Debido a su capacidad de corte, estas enzimas de ARN se consideran como buenos candidatos para el desarrollo de nuevas alternativas terapéuticas, útiles para el tratamiento de enfermedades contra las cuales en la actualidad no se cuenta con una terapia eficaz, lo que incluye enfermedades tanto de origen viral como genético. Para ello, una de las estrategias para conseguir la desactivación específica de la expresión génica más atractiva –un proceso altamente específico en el cual un gen se enciende en un momento determinado y comienza la producción de su proteína– se realiza mediante el empleo de ácidos nucleicos catalíticos, como las ribozimas (figura 4). El uso de ribozimas como agentes terapéuticos, tiene una ventaja añadida y es que, a diferencia de otros fármacos sumamente agresivos y carentes de especificidad celular, las ribozimas tienen una gran especificidad porque se unen sólo a la secuencia de ARN sobre la cual se dirigen, sin la posibilidad de alterar otros blancos celulares. Con base en esto, actualmente se usan ribozimas para cortar especialmente diversos ARN; con lo cual se logra, por ejemplo: